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Trapianto basato sull'evidenza Discussione e interpretazione dei risultati degli studi clinici sul trapianto nelle diverse patologie

Mielofibrosi e trapianto: stato dell'arte nel 2019

Appena pubblicata una review sullo stato dell'arte del trapianto allogenico in corso di Mielofibrosi idiopatica . Noti esperti del settore aggiornano le linee guida sull'argomento , in un formato molto semplice e diretto, ma esaustivo. I capitolo trattati sono: indicazione al trapianto allogenico ; nuovi modelli prognostici ; selezione del donatore; regimi di condizionamento; ruolo della splenectomia; prevenzione e gestione della recidiva.

McLornan et al : 'State of the art review : allogeneic stem cell transplantation for myelofibrosis in 2019'

Gli autori corredano la risposta ad ogni argomento trattato con una esaustiva e recente bibliografia . Si sottolinea come spesso in questa  patologia la decisione clinica debba essere ritagliata sul paziente e non sia adeguatamente coperta dalle linee guida. Quando i dati della letteratura sono contrastanti , esprimono la loro personale opinione .

Per quanto concerne l'indicazione al trapianto, si soffermano particolarmente sui pazienti che presentano un rischio intermedio 1 . Sottolineano l'importanza del profilo mutazionale e descrivono i nuovi score prognostici MIPSS70 e MIPSS70-plus , che aggiungono come fattori di rischio la presenza di alterazioni molecolari ad alto rischio, il profilo di mutazione della CALReticulina  e nel plus anche l'assetto citogenetico.

Non viene posta un'indicazione routinaria alla splenectomia pre trapianto e si consiglia di arrivare alla sospensione dell'inibitore di JAK 2  giusto prima dell'inizio del regime di condizionamento o dell'infusione delle cellule staminali, con una procedura di tapering della durata di 10-14 giorni.

Non si pongono conclusioni certe sulla scelta di un regime mieloblativo rispetto ad uno di intensita' ridotta, vista l'assenza di studi randomizzati prospettici in tal senso, ma si sottolinea come i regimi ridotti non sembrino inferiori ai convenzionali in nessuno dei principali end points trapiantologici.

Enfatizzano il ruolo del profilo mutazionale  pre trapianto come predittivo della recidiva post trapianto, segnalando come le tripla negativita' non abbia impatto sull'outcome trapiantologico, come la presenza di una mutazione CARL abbia effetto favorevole al contrario della presenza di IDH2 e ASLXL1.

Infine si soffermano sulla problematica della recidiva post trapianto, intorno al 25% a 5 anni e con una mediana di insorgenza precoce, sui 7 mesi , suggerendo il ruolo di DLI profilattici o premptive , guidati dal chimersimo o dalla MRD post trapianto. Riguardo all'efficacia di inibitori di JAK 2 post trapianto, un accenno alla sostanziale inefficacia in caso di recidiva , mentre uno spazio utile potrebbe essere quello della somminisitrazione pre-emptive.

In un campo molto complesso un' update sicuramente utile