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Trapianto basato sull'evidenza Discussione e interpretazione dei risultati degli studi clinici sul trapianto nelle diverse patologie

COMPOSITE ENDPOINTS: LA RICERCA CONTINUA…

La caccia al miglior endpoint è attiva più che mai in questo periodo nel campo trapiantologico, con l’obiettivo di costruire l’endpoint che rappresenti al meglio il reale beneficio clinico di un dato trattamento

Questa analisi multicentrica e prospettica condotta in US, ha avuto come obiettivo quello di testare un nuovo endpoint composito su una coorte di 328 pazienti adulti con GvHD cronica, al fine di proporlo come gold standard per i futuri trial sul trattamento della GvHD cronica. Il “beneficio clinico” (così sembra essere il modo in cui gli autori definiscono questo nuovo parametro) consiste nella combinazione della failure-free survival (FFS), definita precedentemente da Palmer et al. (1), con la risposta completa o parziale ad 1 anno dall’inclusione nello studio, risposta valutata secondo i criteri NIH del 2014 (2). Per la cronaca, nella definizione di “failure” rientravano: relapse, morte o aggiunta di una seconda linea di trattamento della GvHD.        

Ad 1 anno dall’inclusione nello studio, soltanto una percentuale stimata tra il 12% ed il 15% gode del beneficio clinico secondo questo nuovo endpoint, nonostante la terapia iniziale sia stata prednisone con o senza inibitori di calcineurina nel 58% dei pazienti e con un ulteriore immunosoppressore in un altro 29% (e quindi sicuramente i pazienti non sono stati sotto-trattati). Un altro risultato osservato, che spiega l’ottenimento di una percentuale di successo così bassa, è stato il fatto che i criteri NIH del 2014 non hanno rispecchiato l’evoluzione clinica dei pazienti, infatti dei 98 pazienti che non hanno ricevuto una seconda linea di terapia ad 1 anno, ben 57 sono stati classificati come PD (quando in realtà vi è stato un miglioramento clinico). Infine, stranamente gli autori non menzionano alcun fattore predittivo di successo relativo a questo endpoint, citando soltanto quelli già pubblicati sulla FFS (1).       

Questo nuovo endpoint associato al beneficio clinico viene proposto come nuovo gold standard negli studi sul trattamento della GvHD cronica e probabilmente lo rivedremo presto. Visto il 12-15% di successo, è da aspettarsi un’intensificazione della terapia upfront della GvHD cronica. Resta aperta la forchetta tra 6 mesi ed 1 anno come timing ottimale di rivalutazione (3,4)